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从早期临床到真实世界，我们如何更好迎接中国医药创新的未来？
2021年11月12日
2021年11月10日-12日，第五届研发客临床年会暨第13届ChinaTrials高峰论坛在上海举行，来自知名医药企业、CRO、研究机构、研究者等逾100名讲者共同分享了一场关于创新的智慧盛宴，同与会者探讨如何迎接中国生物医药高质量、差异化、专业化和精细化的新拐点时代。
大会首日，在由泰格医药主办的“赢在起点！创新药早期临床研究策略论坛”上，围绕早期探索性临床研究中的瓶颈和痛点，各位专家对早期临床研究的各项指导原则进行了详细解读，分享了新药研发的早期临床研究策略和临床运营的实操经验。
泰格医药联席总裁吴灏先生为论坛致辞。他表示，只有在早期做足研究，才能减轻后期临床的压力，提升新药研发的效率和成功率。
泰格医药科学事务部副总裁时岚博士从单臂试验、联合用药、MRCT、适应性设计四个方面分享了新政下的抗肿瘤药物临床研发策略。例如单臂试验结果用于注册申请，是一种有条件的加速批准策略；必须开展以患者为核心的联合治疗；国际多中心临床试验参考E5（R1）和E17；以及Keytruda药物在I/IIa/IIb期的无缝试验如何设计。
未能来研讨会现场的中国药科大学杨劲教授录制了视频，对最新的临床药理相关指导原则进行解读。他表示，新药研发的成功率低，尤其II期临床试验的成功率只有26.5%，是探索性临床研究中的死亡峡谷。他认为探索性临床需要探索4个“right”，分别是正确的适应症、正确的处方、正确的人群分层、正确的剂量选择。药物研发过程要有价值驱动逻辑，以及已知风险的控制逻辑。
上海临港经济开发集团生物医药产业首席顾问马璟博士对基因及细胞治疗产品的非临床研究要求进行了解读，非临床研究需要分阶段逐步推进，并且充分考虑临床风险和获益，要考虑受试者要求、相关动物种属、受试物分析、药代动力学、毒理学等多个方面。
泰格医药早期研发项目总监应晓薇女士详细梳理和解读了基因及细胞治疗政策法规，比较细胞治疗作为药品和第三类医疗技术的两个监管路径。同时分享早期临床的实操经验，例如细胞治疗药IIT数据用于申报注册过程中的转化技巧、伦理前置事宜策略、安慰剂对照与细胞治疗药如何保持相对盲态、细胞治疗研究延长期的设计和执行操作方案等。
除了探讨早期临床开发的话题外，泰格医药的专家们也分享了生物统计、真实世界研究、注册法规等方面的专业经验。
在本次本届研发客临床年会统计论坛上，就如何设计临床试验来满足患者需求进行了详细讨论。专家们均认为研究中需要采取恰当的方法，从患者需求出发，确保研究设计合理，并保证受试者安全。泰格医药首席统计学家魏朝晖博士分享了对FIH（首次人体研究）拓展队列研究的一般性考量。她认为，在FIH中开展拓展队列研究，优势在于可以加快新药研发速度，但同时也面临诸多挑战，其中之一是安全性数据如何能被及时地评估，从而减少受试者风险，因此建立高效快速的安全性评估机制是必须的。若希望釆用扩展队列的数据进行上市申请，与监管部门的沟通尤其重要，不仅要符合特殊审批或加速审评条件，而且要有良好的数据质量的保证，合理的样本量设计。扩展队列不仅要有“无效/不可接受毒性”终止标准，队列还应为进一步研发提供足够的抗肿瘤活性的信息。所以，应根据各队列的研究目的，灵活设计各自的操作路径。
近年来，真实世界临床研究（Real world study/research，RWS/RWR）备受业界关注。无锡泰格总经理、博鳌乐城临床研究中心主任孙丽霞女士参与了大会圆桌会议，与阿斯利康副总裁、数字化和数据创新负责人王玥，创响生物首席医学官（中国）兼高级运营副总裁项安波，香港维健医药集团副总裁肖丽、开心生活科技副总裁曹海俊等嘉宾共同探讨了“真实世界数据：更快地为患者提供创新疗法的途径？”孙丽霞表示：相对于RCT而言，RWS在全球的起步发展较晚，这几年随着国际国内相关法规的出台和医药市场的发展，RWS的独特价值逐步被各方重视和认可。作为对RCT的有力补充，RWS充分体现的是“以患者为中心、以临床价值为导向”，相信未来依靠真实世界数据和证据推动药品上市的成功案例会越来越多。
泰格医药政策法规事务副总裁常建青女士主持了“充分利用药品注册审评快速通道”圆桌讨论，与和铂医药副总裁、注册事务部负责人左珺，武田制药副总裁、大中华区注册事务部负责人刘艳玮，瑞石生物医药法规及药学开发部负责人曹海峰，天境生物注册事务负责人付洁鹰等嘉宾分享了借助突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序、特别审批程序等快速通道，加速药品注册审评方面的经验。
文 | 赵 平
图源：研发客年会
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