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千人盛会襄盛举：国内早期临床研发喜迎最佳机遇
2019年04月03日
2019年4月3日
2019年3月29日，由泰格医药主办，上海市药学会药物临床研究专业委员会协办，谋思医药、益诺思生物、军科正源承办的“创新药的早期临床开发学术研讨会”在上海成功举行。来自临床开发各个领域的学者、临床专家、研究者、企业等1000余人汇聚一堂，共同就早期临床开发的设计、策略、建模与模拟、毒理学、药理学、生物分析等话题进行了分享和深入探讨。
中国药科大学杨劲教授做了题为“肿瘤药物I/II期融合设计，机遇还是风险”的演讲。他表示，传统的药物研发是从临床前研究、临床I期、II期、III期到IV期的序贯式流程，而I期/II期无缝设计是一种更为高效的临床研究方法。他同时指出，不是所有的药物都能采用无缝设计，这对安全性和风险控制提出了更高的要求，并从多个实际案例出发，分享了饮食影响、制剂选择、物料平衡、心脏毒性、剂量探索等需要注意的关键风险点和研究方法。
谋思医药CEO杨见松博士介绍了PKPD建模与模拟在创新药临床开发中的应用。他表示，模型引导的药物开发（MIDD）是创新药研发过程中必不可少的工具。建模与模拟的流程包括了建模（用模型描述数据）、模拟（预测不同的临床研究设计）两个阶段，通过建立PK-PD模型，能够解决通过临床前数据预测人体有效剂量等多个难题，并以多个儿科人群药物临床开发为例，介绍了建模与模拟的临床开发应用方法。他还强调了建模人员与临床前以及临床团队充分沟通的重要性。
中国药科大学副教授、CMC专家操锋博士深入分析了我国化药创新药的研发现状和评审政策，详细解读了IND申报时药学研究的渐进性和不确定性。他介绍，与本世纪初相比，当前化药创新药研发时间更长、风险更大、费用更高，同时多数国内企业与海外先进水平仍有较大差距，这个差距体现最大的就是在临床阶段，比如信息化、过程控制、数据管理等方面，国内起步都比较晚。他建议I期临床通常宜采用简单的剂型。
军科正源CEO董菁博士在演讲中强调了新药研发过程中生物分析的重要性。她分享了ELISA、ECL、免疫分析等几种常见的生物分析方法，通过免疫治疗、抗体药物等几个案例介绍了生物分析在药物研发中的应用。她同时表示，当前国内的生物分析实验室能力参差不齐，并剖析了临床试验中生物分析实验室常见的质量体系、关键试剂和标准品管理、核查、项目管理等问题。
益诺思生物CSO程远国博士主要分享了生物技术药物PK-PD研究的概念，PK生物分析和PD分析的策略。其中，PK（药代动力学）主要观察药物在体内随时间过程的运动及命运，即身体对药物的作用，PD（药效动力学）主要观察体内药物作用的时间过程和强度，即药物对身体的作用。他同时表示，生物技术药物的PK-PD研究面临着PK生物分析、PD的选择及分析、靶点亲和力及potency、靶点的表达量及turnover，疾病状态的差异等挑战。
泰格医药注册部副总监胡晓平通过泰格医药丰富的实践经验和服务案例，从中国IND和美国IND两个方面介绍了IND注册申报的策略。她首先介绍了中国IND申报的流程，并表示项目总体时间一般在7-9个月，且备案制后，整体时间表并未缩短。她同时指出，与CDE充分的沟通交流是保证备案默许通过的有效方式。根据泰格医药既往项目的实操经验，她总结了国产IND四种不同形式和常规申报路径，以及泰格医药备案默许/优先审评的多个案例。
吉林大学第一医院肝病科主任、吉林省肝病研究所所长牛俊奇教授介绍了脂肪肝领域诊断和治疗的最新情况。他首先分享了非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)在不同地区和不同人群中的流行情况，且目前研究表明，非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的发展是多种分子通路共同作用，疾病发生的主导因素还尚未确认，疾病的病因、临床特征具有高度差异性等特点。牛俊奇教授表示，目前还没有专门针对NASH的药物，但国内已有10余家药企正在开展NASH的新药研发。
复旦华山医院I期临床研究室主任、上海市药学会药物临床研究专业委员会主任张菁教授探讨了关于在首次临床试验中实现受试者风险最小化的考量和管理。I期临床试验是新药初次由动物走向人体的试验，过去许多惨痛的教训都证明了其风险管控的重要性。她介绍了I期临床试验中安全性风险控制的关键点，认为需要综合分析所有临床前研究数据，充分分析其临床风险，并在研究者手册中详述尚未被临床数据充分说明的非临床安全性发现。她还分享I期临床试验中风险最小化管理的经验和案例，并强调临床试验必须保证科学性和伦理合理性，要把受试者的安全和权益保障放在第一位。
吉林大学第一医院I期临床试验研究室主任丁艳华教授分享了在早期临床试验中的操作经验。她表示，早期临床研究主要内容包括了耐受性、药代动力学特征、药效学评价，涵盖的人群可能是健康成年人，也可能是适应症病人，并介绍了相关的研究方法和判断指标，总结分享了方案设计剂量水平的选择范围，应用模型技术并结合临床前数据分析有效剂量等早期临床试验操作技巧。她最后总结，早期临床试验需要进行合理的研究设计，并把控好试验进度，以小样本病人进行早期疗效评价，最终实现提高研发效率、减少资源浪费的目的。
苏州大学附属第一医院副主任药师张华通过同位素及放射影像技术临床研究的背景、在新药研究中的应用情况，介绍了他的实践和思考。他表示，创新药临床研究存在排泄回收率低、生物转化过程不清、药物人体组织分布不清、药物是否达到靶标未知等问题，而放射性同位素及影像示踪技术在物质平衡、药动药效学评估、蛋白质多肽药物临床研究上具有不可替代的优势，为解决我国临床药物治疗应用的精准化、个性化提供了一种技术手段。他呼吁，建立同位素示踪技术平台、建立相应的指导原则及相关体系势在必行。
毒理学研究为临床提供首剂剂量和最大耐受剂量设计的依据，也为临床不良反应提供观察指标。国家上海新药安全评价研究中心主任、益诺思生物董事长马璟博士分享了临床试验方案设计中正确使用毒理学数据的经验和方法。她表示，临床设计时要充分考虑种属差异，在假定人是对毒性反应最敏感的前提下设计方案，关注重要靶器官毒性，并结合具体案例分析了将长期毒性研究结果外推至人体时的注意点，免疫原性对于安全性的影响等问题。
齐鲁制药CMO (非肿瘤领域）项安波博士通过POC试验概念、设计和实施方法以及具体案例，分享了关于POC试验的策略和考量。她介绍，POC即概念验证，一般在早期临床研究阶段进行，POC试验的主要目的是初步摸清有效剂量和量效关系的特征、提供临床疗效的初步评估、在目标病人中进一步定义安全性和毒性，并推荐III期临床剂量，用较低的费用和较短的时间，最大限度的找到III期临床研究成功的科学依据和可行性。她详细分析了POC试验设计时需要考虑的要素、方案的准备与实施和实际案例。
在最后的圆桌讨论环节，所有演讲嘉宾均参与其中，现场观众与专家们进一步对早期临床试验设计、药物研发注意事项、毒理学研究、同位素示踪技术、建模与模拟在早期临床研发中的应用等相关问题进行进一步的深入交流，持续一天的会议直到结束前讨论依然热烈。
早期临床研发是创新药研发过程中的关键，但当下仍然是国内创新药研发过程中相对薄弱的一环。作为专注于为新药研发提供临床试验全过程专业服务的行业领先的CRO公司，泰格医药在早期临床研究领域也有着丰富经验和完善布局，谋思医药则在早期临床研究领域有着强大的专业服务能力和技术优势。截止至2018年年底，谋思医药团队已经为国内外知名药企的180多项创新药项目提供了临床开发计划的制定和优化、临床试验方案设计、PK/PD数据分析，以及PopPK等服务，节约了研发时间和成本、提高了临床开发效率。未来泰格医药与谋思医药也将继续致力于搭建行业交流平台，推动国内早期临床研发水平提升。
文 | 赵平 市场部
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